美国药管局顾问对中国抗癌新药研发程序提出质疑

美国食品药品管理局(FDA)的顾问小组对一款在中国研发的肺癌药物提出质疑。小组成员周四投票建议，要求生产者对这款药物进行适用于美国患者的临床试验。

中国生物制药公司信达生物(Innovent Bio)与美国礼来制药(Eli Lilly and Co)联合开发了这款名为intilimab的抗癌药。他们提交给FDA考虑批准的数据仅基于在中国进行的临床试验。

虽然顾问小组的评议结果不是FDA最终是否会批准这款抗癌药的全部依据，但FDA传统上都会遵循该小组的建议。

这款又名”Tyvyt”的药物已经在中国上市，用于与化疗联合治疗晚期非小细胞型肺癌(NSCLC)。礼来公司计划将这种药物引入美国，以低于市场类似药40%的价格来获取收益。

FDA在周二公布的一份简报文件中对这款药物的研发程序提出质疑，称用于支持审批的三期临床试验完全在中国进行，而不是全球多中心临床，因此不能反映美国患者的多样性。

FDA的文件写道，使用来自单一国家试验的外国数据进行药物申请“背离了几十年来(多地区临床试验)作为药物开发的一贯做法。”

尽管FDA也批准过基于国外数据的药物，特别是对少数患者群体的新疗法，如鼻咽癌和肝细胞癌等在亚洲更常见的疾病。但该机构表示，”Tyvyt”不具有监管灵活性，因为市场上有多种类似药物可供使用。

FDA的态度可能使西方制药公司的努力复杂化。他们投入巨资对该药物进行了开发和商业化，希望能从中国更低廉的试验成本中获益。这一前景还可能为美中两国的紧张关系增加变数。

信达生物在其简报中表示，该药物的风险评估效益表现积极，并称中国和美国的临床实验标准相似。

根据信达生物的说法，该公司在中国近50家医院开展了实验，招聘了近400名晚期非小细胞型肺癌患者。研究发现，该药物联合化疗，能够延缓患者的肿瘤进展或死亡，使患者的无进展生存期(PFS)从5个月延长到约9个月。

FDA的最终决定将代表对中国药品评判的新方向。中国的制药公司可能不得不对美国患者进行单独临床试验，由于临床试验属于花销最大的研发支出之一，这可能会直接影响中国药企的未来国际化进程。

去年12月，FDA肿瘤学卓越中心主任理查德·帕兹杜尔(Richard Pazdur)和首席医学官朱利亚·比沃(Julia Beaver)在《新英格兰医学》（The New England Journal of Medicine）杂志上发文，指出以中国的临床申报在美国上市是有问题的，特别是一些适应症在亚洲国家和美国的发病率有很大差异。

上周，帕兹杜尔再度在《柳叶刀·肿瘤学》(The Lancet Oncology)杂志上发文，称对越来越多的癌症药物完全或主要基于中国的临床数据表示担忧。

中国已经成为全球主要药物成分的来源地，这暴露了美国药品供应链的脆弱。FDA估计，80%的药物原料制造商位于美国境外，其中大部分在中国和印度。

据中国行业监管机构食药监总局在2016年披露的数据，高达80%以上的药物注册申请在自查中出现了数据不真实、不完整的问题。

约翰斯·霍普金斯大学公共卫生学院副研究员玛丽安尼·索卡尔(Mariana Socal)在邮件中对美国之音表示，美国需要加大对中国生产药品的溯源追踪和质量监督。

索卡尔说：“我们需要建立信息库来收集原料生产商的信息。现在最大的问题是我们不知道这些药物原料的来源，因为没有要求披露这类信息。”

转载自 美国之音中文网